小(xiǎo)核酸藥物(wù)簡介
小(xiǎo)核酸藥物(wù)(siRNA)是(shì)與靶基因mRNA互補的(de)長(cháng)度小(xiǎo)于30nt
' 的(de)小(xiǎo)片段雙鏈RNA，主要(yào)通(tōng)過堿基互補配對(duì)原則與細胞內(nèi)靶标mRN→A結合，通(tōng)過降解靶标mRNA來(lái)調控蛋白(bái)質的(de)表達，實現(xiàn)治療效果。
小(xiǎo)核酸藥物(wù)具有(yǒu)平台開(kāi)發屬性，可(kě)基于mRNA序列進行(xíng)藥物(wù)信息化(huà)設計(jì)，開₹(kāi)發難以成藥的(de)靶點。通(tōng)過結合靶向遞送技(jì)術(shù)和(hé)化(huà)學修飾，可(kě)以顯著提升藥物(wù)體(tǐ) 內(nèi)靶向性、長(cháng)效性和(hé)安全性。基于平台化(huà)和(hé)信息化(huàλ)開(kāi)發的(de)小(xiǎo)核酸藥物(wù)管線，相(xiàng)較其它藥物(wù)形式，具有(yǒu)研發周期短(duǎn)、成功 率高(gāo)等優勢，在罕見(jiàn)病、慢(màn)性病等重大(dà)疾病治療領域具有(yǒu)獨特的(de)成藥優勢。
時(shí)安生(shēng)物(wù)通(tōng)過自(zì)主創新，已建立了(le)行(xíng)業(yè)領先的(de)核酸技(jì)術(shù)平台，布局了(le)多(duō)個(gè)差異化(huà)同類第一(yī)和(hé)同類最優的(de)創新品種管線。≈
